今週のトピックス
創薬ＶＢのアンジェス
難病治療薬を販売へ 米社と提携 （日本経済新聞 2007/01/21（日））
遺伝子医薬品開発のアンジェスＭＧは米バイオマリン・フアーマシューティカル（カリフォルニア州）と提携し、米社が開発した子供の難病治療薬を日本で販売する。１−２年以内の商品化を目指す。アンジェスが自ら販売を手掛ける初の商品となる。
米社から導入するのは先天性代謝異常疾患「ムコ多糖症�嵯拭廚亮Ｎ徒堯屮淵哀薀競ぅ燹廖Ｍ�害物質の蓄積が骨変形、角膜混濁、心弁膜障害などを引き起こす病気で幼児で発症する。有害物質の分解酵素が遺伝子の欠損でできないのが原因で、治療薬はこの酵素を外から補充する。
これまで骨髄移植しか治療法がなく、骨髄提供者確保や拒絶反応などのリスクがあった。国内では数人しか患者がいない難病のため、アンジェスは欧米での臨床試験データを
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