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筋萎縮性側索硬化症(ALS)の治療薬開発につながる物質を、患者から作った人工多能性幹細胞(iPS細胞)を使って世界で初めて確認したと、京都大iPS細胞研究所の井上治久准教授(神経内科)らが発表した。「アナカルジン酸」という物質で、神経の異常を改善する働きがあるという。米科学誌「サイエンス・トランスレーショナル・メディシン」電子版に1日掲載された。
 ALSは脳の指令を筋肉に伝える神経細胞(運動ニューロン)に異常が生じ、徐々に全身の筋肉が動かなくなる難病。国内の患者は約8500人とされ、有効な治療法がない。
 研究グループはALS患者のiPS細胞から分化した運動ニューロンの性質を調べた。その結果、信号を伝える神経突起の長さが正常な場合の約半分しかなく、細胞質に「TDP−43」という特殊なたんぱく質が凝集するなど、実際の病理組織と同じ特徴が観察された。このたんぱく質が増えると、神経細胞の形成に関係する遺伝子の働きに異常が生じることも分かった。
京都大学


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