 最近この『ムコ多糖症』の記事を載せている方を多く見かけます。 私も昨日このバトンをもらい転載させていただきましたがこの記事を見た方から連絡がありました。 ムコ多糖症に関わってる方から誤りがあると指摘を受けた方が（他ブログ）訂正文を載せていたとの事。  (1) 厚生労働省の承認が遅いのは事実ですが、 それは薬事行政のシステムの問題です。 社会的認知度の低さが原因ではありません。 当会が2004年11月、2003年から欧米で承認され販売が開始されている ムコ多糖症I型の酵素製剤の国内展開を早期に求める要望書を 厚生労働省に提出しましたが、これを受けて、 翌年の未承認薬使用問題検討会議にてとりあげていただき、 製薬会社は2005年8月に新薬承認申請を実行することにこぎつけました。 実際のところ、既成の薬事行政のシステムでは 成り立たないはずのところを、緊急性の高い難病疾患として理解され、 担当者の英断により山が動きました。 いずれの酵素製剤も米国で開発されたものですので、 国内展開にはタイムラグはあります。 厚生労働省も製薬会社もそれぞれに多大な尽力をして下さっているものと 当会は受け止めております。 やる気がないように思われる文章は不適切と思います。 何度か当会も厚生労働省や製薬会社を訪ね、 ムコ多糖症の患者たちの現状を訴え、理解して頂いております。 (2) 「発症するとほとんどの人が10-15歳で亡くなる」というのは誇大表現です。 実際には重症なタイプでは10歳に満たないケースもあり、 20歳前のケースはほとんどです。 しかし、軽症の場合には20歳を超え、30歳、40歳の方もおります。 「ほとんど」というのは表現に行き過ぎがあるでしょう。 (3) いま最も期待され安全といわれている治療法は酵素補充療法というものです。 一定の効果を認めていますが、根治療法ではありません。 これまでは骨髄移植以外はなかったので朗報なのです。 ムコ多糖症への遺伝子治療は研究中のレベルです。 とりあえずバトンの内容についてコメントさせていただきました。 これが出回っているとなると、 誤った認識が広まる危険性があるように思い危惧します。 みなさんのやさしさから多くの人がこの病気を知る。バトンはけして悪い事ではないですが せっかくのみなさんの暖かい気持ちが無駄にならないように気をつけたいですね。 この病気についてムコネット なお９月２日、舛添厚生労働大臣は、ムコ多糖症II型の酵素製剤について、「10月初めには承認する」との見通しを示したそうです。 あとバトンの中の文の
『5〜6歳の子が厚生省にｽｰﾂ姿で出向いて自分達が生きる為に必死に頭をさげてたりしています。』 とありますが間違いだそうです。
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なるほどねぇ。正直、どの情報を信じていいかわからないのが現状ですよね。
新薬は承認されたようなので、それは良かったかなと思います。
2007/10/6(土) 午前 2:46
頑張って運動されていることは、すごく感じてますよ〜。
口伝え？って、何処かで変わってきてしまうのも事実ですね。
大事な事の事実は変わらないようにしたいですよね。
2007/10/8(月) 午前 10:58
Emiさん、Ritaさん！コメントありがとう！悪意のチェーンメールと違って、これは、少しでも力になれたら･･･と言う善意の集まり。私も参加して掲載したことを後悔していないし、新薬が承認されて本当によかったなぁって思ってます。
2007/10/16(火) 午後 10:22