三十路パパとゴン太王子とまんまる姫の日記帳

ムコ多糖症バトンについて

最近この『ムコ多糖症』の記事を載せている方を多く見かけます。
私も昨日このバトンをもらい転載させていただきましたがこの記事を見た方から連絡がありました。
ムコ多糖症に関わってる方から誤りがあると指摘を受けた方が（他ブログ）訂正文を載せていたとの事。

　　　　 (1)　厚生労働省の承認が遅いのは事実ですが、
　　　　　　　それは薬事行政のシステムの問題です。
　　　　　　　社会的認知度の低さが原因ではありません。

　　　　　　　当会が2004年11月、2003年から欧米で承認され販売が開始されている
　　　　　　　ムコ多糖症I型の酵素製剤の国内展開を早期に求める要望書を
　　　　　　　厚生労働省に提出しましたが、これを受けて、
　　　　　　　翌年の未承認薬使用問題検討会議にてとりあげていただき、
　　　　　　　製薬会社は2005年8月に新薬承認申請を実行することにこぎつけました。

　　　　　　　実際のところ、既成の薬事行政のシステムでは
　　　　　　　成り立たないはずのところを、緊急性の高い難病疾患として理解され、
　　　　　　　担当者の英断により山が動きました。

　　　　　　　いずれの酵素製剤も米国で開発されたものですので、
　　　　　　　国内展開にはタイムラグはあります。
　　　　　　　厚生労働省も製薬会社もそれぞれに多大な尽力をして下さっているものと
　　　　　　　当会は受け止めております。

　　　　　　　やる気がないように思われる文章は不適切と思います。
　　　　　　　何度か当会も厚生労働省や製薬会社を訪ね、
　　　　　　　ムコ多糖症の患者たちの現状を訴え、理解して頂いております。

　　　　　(2)　「発症するとほとんどの人が10-15歳で亡くなる」というのは誇大表現です。
　　　　　　　実際には重症なタイプでは10歳に満たないケースもあり、
　　　　　　　20歳前のケースはほとんどです。
　　　　　　　しかし、軽症の場合には20歳を超え、30歳、40歳の方もおります。
　　　　　　 「ほとんど」というのは表現に行き過ぎがあるでしょう。

　　　　　(3)　いま最も期待され安全といわれている治療法は酵素補充療法というものです。
　　　　　　　一定の効果を認めていますが、根治療法ではありません。
　　　　　　　これまでは骨髄移植以外はなかったので朗報なのです。
　　　　　　　ムコ多糖症への遺伝子治療は研究中のレベルです。

　　　　　　　とりあえずバトンの内容についてコメントさせていただきました。
　　　　　　　これが出回っているとなると、
　　　　　　　誤った認識が広まる危険性があるように思い危惧します。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　日本ムコ多糖症親の会事務局
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　http://www.mps-japan.org/index.html

ということだそうです。
みなさんのやさしさから多くの人がこの病気を知る。バトンはけして悪い事ではないですが
せっかくのみなさんの暖かい気持ちが無駄にならないように気をつけたいですね。

この病気についてムコネット

なお９月２日、舛添厚生労働大臣は、ムコ多糖症II型の酵素製剤について、「10月初めには承認する」との見通しを示したそうです。
あとバトンの中の文の
『5〜6歳の子が厚生省にｽｰﾂ姿で出向いて自分達が生きる為に必死に頭をさげてたりしています。』
とありますが間違いだそうです。

転載元: mana'olana

転載元: レイチェル日記

転載をお願いします！！

一人の野球少年が、「生きたい！」と願い助けを求めています！！

[[attached(1,center)]]

千葉県富津市在住の金子亮祐君（10歳、小学5年生)は、『川崎病後急性心筋梗塞による重症心不全』という病状で入院治療中です。

　平成18年5月に9歳で川崎病を発症し、同12月に後遺症により心筋梗塞を起こしました。カテーテル施術により開通したものの心筋のダメージが広範囲におよんだ為、心機能が弱まった状態が続き、君津中央病院、その後千葉大学医学部付属病院にて強心剤の点滴等による内科的治療をしてきました。しかし、平成19年3月に心不全の症状が悪化した為、東京大学医学部付属病院に搬送され補助人工心臓を装着しました。装着後も心機能の改善は見られず、残された道は心臓移植しかありません。しかし、国内では15歳未満の臓器提供が認められておらず、また、補助人工心臓を装着している間に感染や血栓の発生などの恐れもあり、早期の移植を実現するには海外での移植手術に頼るしかない状況です。

　病院の先生方のご尽力により、米国のUCLA病院で受け入れていただけることになりましたが、海外では保険が使えないため、渡航費用・心臓移植手術費用・滞在治療費等で約1億2800万円という膨大な費用がかかります。そこで私たちは、亮祐君の命を助けるために『りょうすけ君を救う会』を結成し、募金活動をすることに致しました。「早く学校に行きたい、野球がやりたい」という亮祐君の願いを叶えるため一日も早く米国での心臓移植が受けられますよう、皆様の温かいご支援をよろしくお願い申し上げます。

「りょうすけ君を救う会」HPより抜粋

ホームページはこちら「りょうすけ君を救う会」

一人でも多くの方々に「りょうすけ君」のことを知ってもらい

渡航移植の実現に向けてご協力をいただきたく、ブログを開設しました。

ブログの開設に当たっては、正式に「りょうすけ君を救う会」事務局から許可をいただいております。

どうか、野球を愛する皆様、そしてヤフーブログを利用する皆様の

温かく力強いご支援を心よりお願い申し上げます！！

転載をお願いします！！

この記事を転載して、「りょうすけ君」のことを、そして「りょうすけ君を救う会」を
一人でも多くの方々に知ってもらうため、そしてみなさまの温かいご支援をいただくために
是非ともご協力をお願いします！！

※転載は、記事右下の「転載」ボタンからお願いします

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転載元: りょうすけ君にもう一度野球を！！

ムコ多糖症をご存知ですか？

いつもやさしいコメントをくださる『akiko』さんの日記より抜粋させていただきました。

世の中には、僕たちの知らない病気がたくさんあり、その知りもしなかった病気で苦しむ子供たちが
たくさんいるようです。
社会的認知度の低い病気は、国が迅速な対策をしてくれず、悔しい思いをしている親子が確実におられます。
僕たち親にとって、子の病気となれば他人事ではないのですが「まさか自分の子が…」という気持ちがやはりあります。

いま、僕にできることは、まず１つ１つ事実を世に広めることなんじゃないかと思い、微力ながら協力しようと筆をとりました。

他人事と思わず、最後まで読んでいただければうれしいです。








《ムコ多糖症》って病気を知ってますか？



この病気は人間の中でも小さい子達に見られる病気です。


しかし、この《ムコ多糖症》と言う病気はあまり世間で知られていない


(日本では300人位発病)　
つまり社会的認知度が低い為に今厚生省やその他製薬会社が様々な理由を付けてもっとも安全な投薬治療をする為の薬の許可をだしてくれません。



《ムコ多糖症》は日々病状が悪くなる病気で、発症すると殆どの人が10〜15歳で亡くなります。



8月7日「SCHOOL OF LOCK」というラジオ番組で湘南乃風の若旦那が語ってから私達に出来ることを考えました。


それで思いついたのがこのバトンという方法です。


5〜6歳の子が厚生省にスーツ姿で出向いて自分達が生きる為に必死に頭をさげてたりしています。
この子達を救う為に私達ができる事は、この病気を多くの社会人に知ってもらって早く薬が許可されるよう努力する事だと思います。


みなさん協力お願いします。






[ムコ多糖症]
ムコ多糖を分解する酵素が先天的に欠損している為、体内に蓄積することで様々な異常が引き起こされる病気。


多くの場合、身体や精神の発達遅滞、骨の変形、水頭症なども伴う。重症の場合は成人前に死亡する。


今のところ有効な治療法が無いので、
骨髄移植や遺伝子治療の臨床成果が待たれる病気の1つである。



http://www.muconet.jp/



ご協力できるようでしたら★この本文を　転載してください。

※何か力になれば・・・とバトンを手渡ししてます、お時間のある方は御願いします。
家庭や職場でも話題に上げて頂けると更に広がって行くと思いますm(_ _)m