「１リットルの涙」の難病、遺伝子治療で改善

先日こんなニュースが飛び込んできました。

群馬大大学院医学系研究科の平井宏和教授（４３）は１４日、難病の脊髄(せきずい)小脳変性症を、遺伝子治療で改善するマウス実験に成功したと発表した。
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　研究成果は、専門誌「欧州分子生物学機構機関誌」のネット版で公開される。この病気にかかると、脊髄や小脳の神経細胞が徐々に破壊され、歩行などが困難になる。根治療法は見つかっていない。平井教授は今後、サルを使った実験に取り組み、患者への応用を探るという。

　平井教授は３年前に、ＨＩＶウイルスから病原性を除去したベクター（遺伝子の運び屋）を作製。昨春、このベクターに「ＣＲＡＧ」と呼ばれる治療用の遺伝子を組み込んで、同変性症を発症させた生後２１〜２５日のマウスの小脳に注入したところ、よろよろしたり転んだりしていたマウスが約２か月後には正常に歩けるほど回復したという。

　同変性症は、遺伝が原因の場合、神経細胞内に毒性のあるたんぱく質の塊が蓄積して発症すると考えられている。「ＣＲＡＧ」には塊を溶かす働きがあることが、培養細胞を使った実験ですでに確認されていた。しかし、生体細胞に注入する方法が確立されておらず、今回の研究で初めて、生体での効果が確認された。

　平井教授の話「サルでの実験は治療用遺伝子の量を増やせばうまくいくと思う。ベクターの安全性が確認されれば、人の臨床試験も行いたい」

　◆脊髄小脳変性症◆　患者の４割は遺伝性とされるが、それ以外は原因不明の神経疾患。歩行がふらつく、話すとき舌がもつれるなどの運動失調が主な症状で１０、２０年という長い期間をかけて進行する。国内の患者は約２万人。実在の女性患者の日記を基にした「１リットルの涙」はテレビドラマや映画にもなった。
（2008年3月14日14時13分  読売新聞）

ＨＩＶウイルスとはもちろん例のＡＩＤＳの原因ウイルスである。
そのウイルスを改造して病原性をなくし、
感染して、遺伝子を運ぶ能力を利用するものです。
まだまだ安全性、有効性を確認する必要はあるでしょうが、
今後の可能性を感じさせます。

少しでも早い時期に人間にも有効性が確認され、
使えるようになればいいと思います。

このＨＩＶウイルスを使った方法がうまくいくようになれば、
同じような遺伝子治療を行って治すことのできる病気はたくさんあると思います。。

久しぶりぃ〜。

ask先生 今日は ご無沙汰致して居ります。
きょうの この記事には、特別の感慨をもって
読ませて頂きました。家内の妹が小脳変性症
で歩行がかなり困難になって来て居る様です。
時宜を得た記事でした。是非、転載させて頂
きたくお願い申し上げます。

[紙屋くぅ太郎]

このニュースを読んだとき、どうしてVectorとしてHIVを選んだのかを考えていた。
研究費を獲得するためにはHIVを絡めなくちゃいけないのか、などとも考えていました。でもHIVって毒性が少ないから確かにベクターとして良いかもしれない。

私ですら２人くらい診断にかかわったくらいだから、実際は２万人どころじゃないと思うので、安全性を早く確立したいものですね。

ウィルスの病原性をなくして利用ですか。そんなことが可能なんですね。ただ、きちんと改造して病原性をなくしてくれないと、あとでHIVに感染だなんて怖いです。でも、今後の研究に期待ですね。

何人かこの疾患の患者さんに出会ってきました。是非治療法として確立されてほしいものです。

「病原性を除去したベクター」というものを作ることが出来て
それを使って「遺伝子治療」が出来る・・・ですか。。
専門的なことは理解できませんが、少しでも多くの方が、病苦から開放されることを願います。

治療法として安全性が確立されて普及してほしいです。
この疾患で出会った患者さんを思い出しました。

すごい、そんな研究結果が群馬より発信だなんて、なんか感激です。
一刻も早く、人間に使えるようになることを祈っております。

早く、実用化されるといいですね！！
可能性が見えてきたって、素晴らしいことです！！

お久しぶりです☆こりゃすごい！ですね〜！！アタシのもなんとかなりますかねぇ〜？？

実際のどうなのでしょう？治ると嬉しいけど！